Пациенты призывают государство выполнять обязательства перед пациентами с орфанными заболеваниями, в том числе пациентами со СМА

Пациентские организации призывают государство выполнять обязательства перед пациентами с орфанными (редкими) заболеваниями, в том числе перед пациентами со СМА (спинальная мышечная атрофия), которые нуждаются в дорогостоящем лечении.

"Необходимо наладить общение c государством, но если одна из сторон не желает общения, то налаживать нечего. Важно донести эту проблему, что когда у государства нет базового принципа, подразумевающего, что каждый человек требует помощи и приоритетом является здоровье каждого, никаких коммуникаций установить не получиться ", - сказал президент благотворительного фонда "Дети со спинальной мышечной атрофией" Виталий Матюшенко на пресс-конференции в агентстве "Интерфакс-Украина " в Киеве во вторник.

Он отметил, что в Украине существует не проблема доступа к финансовым средствам, а проблема "доступа к основному распорядителю государственных средств, а также в органе, который руководит формированием политики здравоохранения".

"Все технические моменты, все элементы, которые сопровождают доступ к лечению, уже решены: регистрация препаратов, аналитические справки, исследования количества пациентов - все это предоставлено и проговорено. Еще 29 декабря 2020 года в Минздраве прошло заседание постоянной рабочей группы, которая включает лекарственные средства в перечень, финансируемый за средства бюджета. Прогнозируемо, но лекарственные средства (для пациентов со СМА - ИФ) не были включены в номенклатуру, хотя дорожную карту мы создали", - сказал он.

В свою очередь, менеджер направления редких заболеваний фармкомпании "Рош в Украине", Беларуси, Молдове, Казахстане и Средней Азии Светлана Соловьева отметила, что для орфанных и генетических заболеваний часто приходится использовать дорогостоящие инновационные лекарства, в том числе и для СМА, для которых до сих пор не было лечения, которое позволяло бы изменить течение болезни.

При этом фармкомпании часто реализуют ряд механизмов, которые позволяют пациентам бесплатно получить доступ к такому лечению, в частности обеспечение так называемым лечением "из сострадания".

"Во многих странах законодательство разрешает использовать препарат, который еще не получил регистрацию в стране, чтобы пока идет подготовка к регистрации и реимбурсаиции препарата пациенты с тяжелыми заболеваниями не ждали. Поэтому есть международные программы использования препаратов из сочувствия, в том числе международная программа лечения СМА. В эту программу включена и Украина", - сказала она.

Вместе с тем Соловьева отметила, что в странах, где эти препараты регистрируются, действие программы завершается.

По ее словам, "РОШ в Украине" получил подтверждение из головного офиса, что для пациентов со СМА эта программа будет действовать еще полгода.

При этом Соловьева подчеркнула, что, согласно исследованиям, по оценке медицинских технологий лечение пациентов со СМА в Украине, с учетом обследований, стоимости лекарственных средств и расходов на основные клинические вмешательства, в первый год после выявления заболевания может обходиться в 102,414-891,831 тыс. грн на пациента. В дальнейшем финансовая нагрузка на пациента со СМА составляет до 72,675 тыс. грн в месяц (или до 872,108 тыс. грн в год).

Со своей стороны, мать ребенка со СМА Елена Цань отметила, что в настоящее время многие такие пациенты используют программу лечения "из сострадания", которую реализуют фармкомпании, однако опасаются завершения этой программы.

"Самое сложное – переживать тот факт, что в Украине уже зарегистрированы два препарата, знать, что они уже есть, что мы наконец-то их дождались, но не имеем доступа к лечению. Мы очень ждем от Минздрава активных действий в этом направлении. Наш ребенок имеет доступ к этому препарату, поэтому потерять этот доступ, потерять надежду на жизнь - это очень страшно", - сказала она.